线上摆脱电子游戏:充分利用有限患者的数据开展临床研发

评估国家医疗产品管理局先后发布了一份通知的公开征集“技术指南罕见病药物的临床研究与开发”,公开征集的通知“罕见病药物意见通知书”临床研究统计的指导原则(征求意见稿)”。陈世飞表示:“引导公司结合罕见病的特点，充分利用有限患者的数据开展临床研发。指导原则已公开征求意见，待其成熟后将予以发布和实施。线上摆脱电子游戏

这些具体指南的发布将消除制药公司在药物开发过程中的许多不确定性。在中美两国拥有20多年临床研发经验的天光世副总经理兼首席医疗官梁锦进在接受澎采访时表示:“2015年8月，国务院发布《关于改革药品和医疗器械审批制度的意见》，明确要加快罕见病治疗药物审批。2016年，有一项罕见疾病临床队列研究。2018年，卫健委发布了首批121个。

罕见病目录和罕见病。在登记制度方面，2019年将出台罕见病诊断和治疗指南;2020年，药物评价中心发布了具体的临床研发技术指南，开放了罕见病药物申请的快速通道和优先审评，这极大地鼓励了制药公司和生物制药公司关心罕见病患者，并投资于罕见病药物的研发。

他说，首先，由于入组困难、审核时间长、难以预测未来市场规模，中国的罕见病药物临床试验相对较少;其次，大家之前对罕见病的概念和定义比较模糊，再加上疾病的自然史资料的缺乏，使得制药公司在设计和实施一个全面细致的临床研究方案的过程中遇到了很多困难和障碍。